Преимущество Китая перед американской биотехнологией никогда не было научным

Когда я занимал пост комиссара Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) в первый срок президентства Дональда Трампа, я провел встречу с главой китайского регулятора лекарственных средств в своем кабинете в Мэриленде. На протяжении многих лет FDA с подозрением относилось к клиническим испытаниям, проведенным в Китае; эти исследования часто были небрежными, а иногда даже откровенно мошенническими. Однако представители Национального управления медицинской продукции Китая настаивали на том, что они провели реформы своей системы, и что мы должны дать им второй шанс. Мы решили самостоятельно проверить эти заявления. Первые признаки были неутешительными. В нескольких заявках, поданных китайскими компаниями в FDA, по-прежнему обнаруживались проблемы. В одном громком случае агентство отклонило противораковый препарат, который был приобретен американской компанией, но опирался на сомнительные данные испытаний, собранные в Китае. После нескольких подобных неудач многие американские фармацевтические компании прекратили лицензирование препаратов на поздних стадиях разработки, которые прошли ключевые клинические испытания в Китае. С тех пор амбиции Китая приобрели новый оттенок, поскольку местные компании отточили хитрую стратегию экономии средств: создавать новые лекарственные средства с затратами, составляющими лишь малую долю от расходов американских фирм, а затем лицензировать или продавать их американским производителям на ранних стадиях разработки, до завершения более поздних испытаний третьей фазы. Расходы на проведение этих ключевых исследований ложатся на американских производителей. Эта стратегия работает. Еще пять лет назад американские фармацевтические компании практически закрыли двери для лицензирования новых препаратов из Китая. К прошлому году одна треть новых химических соединений, попадающих в разработку американских компаний, имела происхождение от китайских биотехнологических фирм. Отраслевые аналитики теперь прогнозируют, что в течение 15 лет более трети новых одобрений FDA будут вести свою родословную из Китая — по сравнению с 5 процентами сегодня. Эти тенденции создают угрозу для американской биотехнологической экосистемы. Каждый доллар, потраченный на лицензирование соединений из Китая, — это доллар, отвлеченный от центров инноваций, таких как Южный Сан-Франциско или Исследовательский треугольник в Северной Каролине. В ответ американские биотехнологические инвесторы оказывают давление на администрацию Трампа с требованием вмешаться. Некоторые предлагают ввести акцизный налог на препараты, лицензированные из Китая. Другие выступают за полную блокировку таких сделок или их подвергание более тщательному федеральному контролю. Пока нет никаких признаков того, что администрация Трампа намерена действовать в соответствии с этими запросами. Однако призывы к вмешательству, вероятно, будут продолжаться. Дело не в том, что китайские открытия превосходят американские; они просто дешевле. Самый верный способ сохранить превосходство Америки — это не закрывать рынок идей и не рисковать развязыванием глобальной торговой войны из-за интеллектуальной собственности, а сделать внутренние исследования более конкурентоспособными — за счет минимизации стоимостного преимущества Китая. Китай располагает армией относительно низкооплачиваемых ученых, способных штамповать новые соединения, финансируемых за счет государственных субсидий и поддерживаемых разрешительным регуляторным режимом. Китайские биотехнологические компании могут быстро переводить экспериментальные молекулы на ранние стадии испытаний на пациентах, быстро получать обратную связь о том, достигают ли они своих биологических мишеней, и при необходимости корректировать химическую структуру. Это система инноваций методом грубой силы. Лучшим рычагом противодействия этому для Соединенных Штатов является их собственная регуляторная система. Мы тоже можем упростить ранние фазы разработки лекарств и дать американским разработчикам такое же преимущество в тестировании и совершенствовании новых соединений. В 2006 году, во время моей работы на посту заместителя комиссара FDA по вопросам политики, агентство представило концепцию «нулевой фазы». Это позволило разработчикам лекарств вводить пациентам «микродозы» новых соединений до начала более сложных испытаний первой фазы на безопасность. Цель состояла в том, чтобы помочь новаторам усовершенствовать новые молекулы и снизить риски, присущие первым стадиям открытия. Эта политика была адаптирована к преобладающему ландшафту разработки лекарств — в основном, таблеткам на основе малых молекул. Однако сегодня на переднем крае инноваций доминируют биопрепараты, препараты на основе РНК и клеточные терапии, и политика нулевой фазы должна эволюционировать, чтобы учитывать эти современные методы лечения. FDA также следует разрешить, чтобы ранние исследования с микродозированием плавно переходили в испытания первой фазы, если данные тестов нулевой фазы являются обнадеживающими. Это устранило бы необходимость останавливать процесс клинической разработки для подачи новой документации. Нам также следует упростить доклинические испытания на животных, чтобы облегчить выход новых соединений на стадию исследований первой фазы — и таким образом быстрее и дешевле получать данные об их эффективности и безопасности. Наконец, хотя самым большим преимуществом Китая была низкая стоимость научного труда, преимущество Америки — это технологии: наша способность использовать искусственный интеллект для ускорения открытия лекарств, машинное обучение для совершенствования дизайна испытаний и вычислительные платформы для прогнозирования эффективности или безопасности задолго до включения пациентов в клинические исследования. Эти инструменты перемещаются с периферии в мейнстрим разработки лекарств, и FDA должно поощрять их использование. У Китая нет научного превосходства над Соединенными Штатами, и вряд ли ему скоро удастся воспроизвести смесь венчурного капитала, биотехнологических стартапов и академических исследований, которая поддерживает открытия здесь. У Китая есть лишь преимущество в политике, которое проистекает из его продуманной экономической стратегии. Мы не должны возводить барьеры на пути потока интеллектуальной собственности через международные границы, а, напротив, искать новые способы помочь американским предпринимателям сохранить свое глобальное лидерство.