Два лица FDA

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США иногда напоминает доктора Джекилла и мистера Хайда, и на прошлой неделе оно показало оба своих лица. В то время как ведомство согласилось пересмотреть свой недавний отказ от одобрения препарата для одного изнурительного редкого заболевания, оно отклонило лекарство для другого, основываясь на странной аргументации. Мы недавно рассказывали вам, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов душит лекарство компании Стелф БайоТерапьютикс для лечения синдрома Барта. Это генетическое расстройство, которым страдают всего около 150 американцев, вызывает смертельное ослабление сердца, мышц и иммунной системы. Большинство пациентов умирают в детстве или молодом возрасте. Проведение клинических испытаний препаратов для редких заболеваний по своей природе затруднено, потому что для группы плацебо слишком мало пациентов. Разные подразделения Управления с 2019 года перекидывались компанией Стелф, как мячиком, выдвигая постоянно меняющиеся требования к тому, как проводить исследования для доказательства эффективности ее экспериментального препарата. Пройдя этот бюрократический квест, Стелф подала заявку на одобрение в январе 2024 года. Ее препарат был назначен ведомством той весной на «приоритетное рассмотрение» — ускоренный процесс для лекарств, лечащих изнурительные заболевания, который, предположительно, должен привести к решению ведомства в течение шести месяцев. Спустя полтора года Стелф все еще остается в регуляторном подвешенном состоянии. Консультативная группа Управления прошлой осенью рекомендовала одобрение, но сотрудники ведомства не согласились. Затем они продлили свое рассмотрение и выдвинули к компании новые требования — только чтобы отказать в одобрении лекарства в мае и предложить Стелф подать заявку повторно с информацией, которую она уже предоставила. И, кстати, это новое рассмотрение займет как минимум шесть месяцев. Повторные задержки со стороны Управления затруднили для Стелф привлечение денежных средств. Стелф сократила рабочую силу на 30% и недавно предупредила, что может не пережить эту последнюю задержку со стороны Управления. Это будет означать, что пациенты, которые сейчас получают препарат в рамках специальной программы, потеряют к нему доступ. Назовите это смертью от бюрократии. После того как мы осветили тяжелое положение пациентов с синдромом Барта в редакционной статье, Управление на прошлой неделе заявило, что пересмотрит препарат Стелф и вынесет решение к 26 сентября. Приятно слышать. Комиссионер Марти Макари продолжает говорить, что хочет сделать рассмотрение препаратов для редких заболеваний более быстрым и гибким. Это шанс показать, что он имеет это в виду. Тем временем, мистер Хайд из Управления вновь появился на прошлой неделе, отклонив лекарство для лечения атаксии Фридрейха от компании ПиТиСи Терапьютикс. Это генетическое расстройство, которым страдают около 5000 пациентов в США, похоже на синдром Барта тем, что поражает митохондрии — энергетические фабрики клетки — и приводит к усталости, затруднению ходьбы и проблемам с сердцем. Большинство пациентов умирают молодыми. Плацебо-контролируемое испытание компании ПиТиСи показало, что у детей, принимавших ее лекарство, наблюдалось значительное улучшение по самому важному показателю — способности сохранять вертикальную устойчивость. Но препарат не показал статистически значимого преимущества по паре других критериев. Почему? Потому что группа сравнения с плацебо не показала значительного ухудшения по этим показателям в ходе испытания. Это не означает, что препарат неэффективен. Тем не менее, Управление заявило, что препарату не хватает «существенных доказательств эффективности» на основе своего шаблонного статистического анализа и настояло на том, чтобы ПиТиСи провела новое «адекватное и хорошо контролируемое» испытание, которое может занять годы. Тем временем многие дети могут потерять способность ходить, а некоторые могут умереть. Джордж Тидмарш, которого доктор Макари назначил в прошлом месяце курировать подразделение Управления, ответственное за рассмотрение препарата ПиТиСи, может не решаться отменять решения сотрудников, поскольку он критиковал бывших руководителей ведомства за подобные действия. Но начальники в любой организации принимают решения, с которыми сотрудники не согласны. Для этого они и являются начальниками. Если Управление планирует отклонять лекарства на основе механистического анализа, игнорирующего всю совокупность доказательств, то зачем тогда ведомству нужны люди-рецензенты? Искусственный интеллект может справиться с этим. Если доктор Макари хочет ускорить процесс одобрения методов лечения редких заболеваний, он уберет с пути мистеров Хайдов из своего ведомства.