Одобрение лекарств наталкивается на стену FDA

Замедление одобрения новых лекарств FDA вызывает серьезные вопросы. В этом году количество утвержденных препаратов заметно сократилось: если в первые годы президентств Трампа и Байдена средний показатель составлял около 50 в год, то за первые семь месяцев текущего года одобрено лишь 22. Особую озабоченность вызывает ситуация с препаратом для лечения меланомы от компании Replimune. Клинические испытания показали, что у трети пациентов, не ответивших на предыдущую терапию, наблюдался значительный эффект. Опухоли уменьшились почти у всех участников, а побочные эффекты были редкими. Однако FDA отклонило заявку, сославшись на отсутствие контрольной группы. Эксперты в области онкологии раскритиковали это решение, указав, что требование рандомизированных исследований для пациентов с агрессивными формами рака неэтично, так как лишает их доступа к потенциально спасительному лечению. Аналогичная ситуация сложилась с терапией синдрома Барта от Stealth BioTherapeutics. Препарат, предназначенный для лечения редкого и смертельного заболевания, получил положительную оценку консультативного комитета FDA, но агентство продолжает затягивать процесс, выдвигая новые требования. Родители детей, участвующих в испытаниях, призывают FDA ускорить одобрение, подчеркивая, что промедление может стоить жизней. Однако пока неясно, готово ли руководство агентства изменить подход к регулированию.